В пермскую больницу поступило 30 флаконов препарата «Спинраза» для спасения маленьких пациентов со спинальной мышечной атрофией. Лечить эту болезнь не только сложно, но и очень дорого — одна инъекция лекарства стоит 5,6 млн рублей. Сейчас детям будут помогать бесплатно.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое нейромышечное заболевание, связанное с генетической мутацией. У детей с этой болезнью атрофируются мышцы, деформируются кости и суставы, нарушается дыхание и возникают трудности при глотании.

Ежегодно в России регистрируется 5-17 новых случаев СМА на 100 тысяч новорожденных. Детям с этим заболеванием требуется дорогое лечение и постоянная медицинская помощь с участием ряда узких специалистов: неврологов, пульмонологов, гастроэнтерологов, диетологов, ортопедов, генетиков и педиатров. Сейчас есть два зарегистрированных препарата, чтобы поддерживать здоровье таким детям — «Спинраза» и «Рисдиплам».

Первый вводят в позвоночный канал путем люмбальной пункции. Стоимость одной такой инъекции составляет 5 млн 600 тысяч рублей. Второй препарат принимают перорально или через зонд.

Накануне в краевую детскую клиническую больницу привезли целых 30 флаконов «Спинразы», это значит, что сейчас малыши смогут продолжить дорогостоящее лечение за счет государства.

Как сообщили в краевом минздраве, на сегодняшний день в Прикамье зарегистрировано 16 детей со СМА. Шесть из них уже получают «Спинразу», четыре ребенка начнут лечение в апреле-мае. Еще четверым рекомендован «Рисдиплам» — у них сильно деформирован позвоночник, из-за этого «Спинразу» ввести невозможно.

Один ребенок – на обследовании, а родители еще одного малыша совсем недавно дали согласие на терапию, и медучреждение сразу отправило заявку на получение лекарства.